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イデュルスルファーゼ
イデュルスルファーゼ()とは、ムコ多糖症II型(ハンター症候群とも呼ばれる)の治療に使用される医薬品。 ==概要== イデュルスルファーゼは、リソソーム酵素であるイズロン酸-2-スルファターゼ(en)から精製された525個のアミノ酸残基を有する糖タンパク質(分子量:約76,000)である。ヒト繊維肉腫細胞HT1080の培養細胞系において遺伝子組換え(en)技術を用いて生成される〔ジェンザイム・ジャパン「II.名称に関する項目」『医薬品インタビューフォーム-エラプレース点滴静注液6mg』2007年10月、第1版、p3-4〕。 米国のTrans Karyotic Therapies社(現Shire Human Genetic Therapies社)によりムコ多糖症II型に対する治療薬として開発され、2006年7月に米国食品医薬品局(FDA)で、2007年1月に欧州医薬品庁(EMEA)で医薬品として承認された。日本では、2006年12月に希少疾患用医薬品に指定され、患者数が非常に少ないこと、速やかな保険適応が望まれることなどから、日本人患者を4例含む米国臨床試験データにより2007年10月に承認された〔ジェンザイム・ジャパン「I.概要に関する項目-1.開発の経緯」『医薬品インタビューフォーム-エラプレース点滴静注液6mg』2007年10月、第1版、p1〕。 Shire Pharmaceuticals GroupのShire Human Genetic Therapies社によって製造されており、日本においてはジェンザイム・ジャパンが販売している(販売名:エラプレース、英:Elaprase)。 イデュルスルファーゼは最も高価な薬物の1つであり、初期の年間経費は30万ドルであったと報告されている。
抄文引用元・出典: フリー百科事典『 ウィキペディア(Wikipedia)』 ■ウィキペディアで「イデュルスルファーゼ」の詳細全文を読む
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